Maladie rare : L’INAMI rembourse un médicament contre la SMA grâce à une collaboration européenne historique
08-10-2021
L’INAMI remboursera bientôt le médicament à base d'abeparvovec onasemnogène pour de jeunes patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA), une maladie neuromusculaire rare, progressive et souvent fatale. Ce remboursement est le fruit d’une collaboration entre la Belgique, les Pays-Bas, l’Irlande et l’Autriche, et de leur volonté commune de rendre financièrement accessible ce médicament innovant et expérimental.
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Un médicament innovant remboursé à partir de décembre pour de tout jeunes patients
À partir du 1er décembre 2021, l’assurance soins de santé belge prendra en charge la substance active onasemnogene abeparvovec, connue sous le nom de Zolgensma®. Ce médicament est utilisé pour traiter l’amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare. Chez les patients atteints de cette maladie héréditaire, un gène défectueux les empêche de produire une protéine précise en suffisance. Sans traitement, cela se traduit par une dégénérescence de cellules nerveuses dans la moelle épinière dégénèrent, ce qui affecte progressivement la capacité à marcher, à manger et à respirer, avec une issue souvent fatale.
Lorsque les premiers symptômes apparaissent chez un nouveau-né ou un nourrisson, la maladie se développe dans sa forme la plus sévère. Nous parlons alors d’une SMA symptomatique de type 1. Par ailleurs, plus le traitement est précoce, avant même l’apparition des premiers symptômes, plus il a de chances de réussir.
L’INAMI remboursera le médicament Zolgensma® pour les patients jusqu’à l’âge de 2 ans ou pesant jusque 13,5 kg qui ne nécessitent pas une assistance respiratoire invasive permanente, lorsque ces jeunes patients souffrent :
- d’une SMA symptomatique de type 1
- ou d’une SMA pré-symptomatique avec jusqu’à trois copies du gène défectueux SMN2.
Au cours de la première année, 13 enfants devraient bénéficier du remboursement de ce médicament.
Le nouveau traitement doit permettre aux patients de produire cette protéine en quantité suffisante pour améliorer leurs systèmes nerveux et musculaire. Le patient devrait nécessiter moins d’assistance respiratoire et être en mesure de s’asseoir brièvement sans aide. Bien qu’une recherche plus poussée soit nécessaire à ce sujet, les études actuelles montrent que les enfants qui ont suivi le traitement sont capables de se tenir debout et de marcher.
Notre collaboration internationale fait baisser le prix, nous le prenons en charge
L’entreprise pharmaceutique avait fixé le prix du médicament à 2 millions EUR. La négociation menée dans le cadre de la collaboration internationale BeNeLuxA a pu aboutir à un prix inférieur, qui sera pris en charge par notre assurance soins de santé. Les patients auront donc accès gratuitement au médicament.
La Belgique, l’Irlande et les Pays-Bas ont négocié ensemble le prix et les conditions de mise à disposition du médicament. L’Autriche est intervenue comme observateur neutre et réviseur de l’évaluation scientifique. En partageant leurs connaissances, ces pays ont pu prendre une décision éclairée.
Pour la première fois, la négociation conjointe de 4 pays européens permet à des patients d’accéder à une thérapie innovante à la base très coûteuse, et ce, de façon durable, raisonnable sur le plan financier et responsable. Mais cette collaboration, elle, n’est pas une première : la Belgique coopère souvent dans le domaine de la politique pharmaceutique avec les organisations de santé des Pays-Bas, du Luxembourg, de l’Autriche et de l’Irlande par le biais de l’initiative BeNeLuxA. Cette collaboration transfrontalière se consacre à la recherche, au partage d’expériences et aux négociations en matière de remboursement de médicaments. Nous rendons ainsi des médicaments prometteurs et souvent coûteux accessibles à ceux qui en ont besoin.