Les médicaments orphelins

Les médicaments dits orphelins sont destinés aux maladies rares.
La grande majorité d’entre eux sont déjà remboursés, totalement pour la plupart, par l’assurance soins de santé. Vu, d’une part leur prix et d’autre part la méconnaissance de ces pathologies, cette prise en charge financière par la solidarité se fait souvent sous certaines conditions, établies essentiellement sur base des données des études cliniques fournies par la firme.
Pour certains de ces médicaments, un Collège de médecins aide le médecin-conseil de votre mutualité dans sa décision de remboursement. Ce collège est formé paritairement de médecins experts dans l’affection visée et de médecins-conseils siégeant au sein de la Commission de remboursement des médicaments.


Qu’est-ce qu’un médicament orphelin et qu’est-ce qu’une maladie rare ?


Un médicament orphelin est un produit pharmaceutique destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d'une maladie rare, pour laquelle il n'existe pas de moyen préventif, diagnostique ou de traitement, ou s'il en existe, celui-ci apporte un bénéfice significatif au patient.
 
Ce qualificatif, ou cette désignation, d’orphelin peut être obtenu auprès des instances nationale (AFMPS) ou européenne (EMA) compétentes en matière de santé publique et d’enregistrement.
 
Une maladie rare est une affection entraînant une menace pour la vie ou une invalidité grave et/ou chronique et qui ne touche pas plus de 5 personnes sur 10.000 dans l'Union Européenne (soit pour la Belgique, un maximum de 5.000 personnes).
 
Les maladies rares sont des pathologies très peu connues et touchent un très faible nombre de patients. Elles constituent ainsi un domaine encore méconnu médicalement mais surtout très peu rentable pour l’industrie pharmaceutique car la balance investissement – rentabilité leur est défavorable.


Comment un médicament orphelin peut-il être remboursable ?


Pour qu’un médicament orphelin soit inscrit sur la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables, il faut que :
  • la firme responsable en fasse la demande auprès de la Commission de remboursement des médicaments (CRM).
  • le ministre en charge des affaires sociales décide de rembourser ce produit, sur base des avis positifs émis par la CRM et l’Inspecteur des Finances et de l’accord du Service public fédéral (SPF) budget.
 
Cette procédure d’inscription au remboursement dure au maximum 180 jours.


Comment un médicament orphelin est-il remboursé ?

 
La plupart des médicaments orphelins sont remboursables et généralement soumis à l’accord préalable du médecin-conseil de votre mutualité.
  
L’intervention est souvent totale mais peut, dans certains cas, être partielle. Ceci est exprimé par la catégorie de remboursement, qui traduit elle-même la nécessité du médicament et la gravité de la maladie.
  
Comme il s’agit de pathologies peu connues, un Collège de médecins peut être instauré pour aider le médecin-conseil dans sa tâche. La possibilité de prendre avis auprès de cette instance est stipulée dans les modalités de remboursement du médicament et par conséquent, le collège lui est propre. Il n’y a toutefois pas systématiquement de collège pour un médicament orphelin ; c’est la CRM qui décide de son utilité. Toutefois, les médicaments utilisés dans une même pathologie bénéficieront d’une même et seule composition afin d’assurer la cohérence des avis.
  

Quel est l’apport des Collèges ?

 
Les missions principales des Collèges sont :
  • formuler des avis pour les médecins-conseils sur les demandes de remboursement individuel d’un médicament orphelin
  • rédiger des avis en matière scientifique et/ou réglementaire pour la CRM ou le Fonds Spécial de Solidarité (FSS), avec d’éventuelles proposition d’adaptation des modalités de remboursement.
  
Leur rôle est donc médical et scientifique, mais aussi réglementaire et budgétaire. Leur composition, paritaire faite de médecins experts dans la pathologie et sa prise en charge et de médecins-conseils spécialisés dans les aspects réglementaires et budgétaires par leur mandat auprès au de la CRM, présidée par un médecin spécialiste et soutenue par nos fonctionnaires, permettent d’assurer ce rôle.

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Dernière mise à jour 26 octobre 2016