Besoin médical non rencontré - Unmet Medical Need

​Qu'est-ce qu’un besoin médical non rencontré ?

Pour une pathologie spécifique, le degré de besoin médical non rencontré dépend des critères suivants, en fonction des traitements ou soins disponibles : 

• L’impact de la pathologie sur la qualité de vie du patient. Ce critère évalue l’impact direct sur le patient mesuré par un ou plusieurs des indicateurs suivants :
  • nombre d’années vécues avec un handicap (YLD) par cas,
  • score moyen de la mesure de l’impact spécifique de la santé ou de la maladie sur la qualité de la vie (EQ-5D-5L),
  • fardeau ressenti des symptômes physiques liés à la pathologie,
  • douleur/inconfort avant l’avènement de la pathologie versus aujourd’hui,
  • fardeau ressenti des symptômes psychologiques liés à la pathologie,
  • anxiété/dépression avant l’avènement de la pathologie versus aujourd’hui,
  • mobilité avant l’avènement de la pathologie versus aujourd’hui,
  • soins personnels avant l’avènement de la pathologie versus aujourd’hui, 
  • activités habituelles (avant l’avènement de la pathologie versus aujourd’hui, 
  • impact sur la santé sexuelle et la santé reproductive
  • impact sur le développement et la scolarité de l’enfant si cela est d’application. 
• L’impact de la pathologie sur l’espérance de vie du patient. Ce critère est principalement défini par le nombre d’années de vie perdues en cas de décès dû à la pathologie. La survie globale peut également être utilisée comme indicateur si les données sur les années de vie perdues ne sont pas disponibles.
   
• L’efficacité et l’accessibilité des traitements standards disponibles pour traiter la pathologie, soulager les symptômes ou prévenir les complications. Ces traitements peuvent inclure les médicaments, la chirurgie, les dispositifs médicaux ainsi que la thérapie physiologique ou psychologique. 
   
• Le fardeau et inconvénients des traitements existants, ce critère inclut les effets secondaires des traitements et le fardeau qu’ils imposent au patient. Le fardeau peut provenir des difficultés liées à la prise du médicament, à la voie d’administration ou à l’environnement nécessaire pour administrer le traitement.  
   
• L’impact de la pathologie sur la société. Cela inclut la fréquence (prévalence et incidence) ainsi que le coût des soins liés à la pathologie, c'est-à-dire le coût des traitements disponibles pour le système de santé global, ou l'impact des traitements standards sur les résultats de la santé.

Comment ajouter une indication à la liste des besoins médicaux non rencontrés ?

Une demande d'inscription sur la liste des besoins médicaux non rencontrés peut être soumise par : 

• le ministre des Affaires sociales 
• le ministre de la Santé publique
• le Collège des médecins-directeurs 
• une entreprise
• le Collège Intermutaliste National
• une organisation scientifique médicale 
• une association représentant des patients 

La demande doit être soumise au plus tard le 15 mai de l'année T-1.

Utilisez le formulaire de demande d'inscription sur la liste des besoins médicaux non rencontrés.

Ce modèle vous guide pour soumettre une demande d’inscription sur la liste des besoins médicaux non rencontrés de manière correcte et complète. Veuillez remplir tous les champs de manière aussi complète et précise que possible. 

La Commission d’avis en cas d’intervention temporaire dans l’usage d’un médicament (CAIT) peut, dans son avis, proposer l'inscription sur la liste d’autres besoins médicaux non rencontrés.

Critères d'évaluation des demandes d'inscription sur la liste des besoins médicaux non rencontrés

Quels sont les besoins médicaux non rencontrés ? 

La liste des besoins médicaux non rencontrés est établie chaque année par le Conseil général de l’INAMI :

• Liste 2026
• Liste 2025
• Liste 2024
• Liste 2023
• Liste 2022​
• Liste 2021
• Liste 2020
• Liste 2019
• Liste 2018
• Liste 2017
• Liste 2016

Qu’est-ce qu’une demande de décision-cadre ?

Une décision cadre est une décision d’accès précoce ou d’accès rapide à un médicament fixant des critères d’inclusion et des critères d’exclusion ainsi que la description du groupe cible (nom de la maladie, sous-groupe, traitements antérieurs, etc.). Une décision-cadre est limitée dans le temps et est fondée sur les données médicales disponibles.

Quelles sont les conditions pour demander une décision-cadre ?

Une décision-cadre peut être demandée pour un accès précoce ou pour un accès rapide, pour autant que certaines conditions soient remplies.

Pour l’accès précoce, les médicaments ou spécialités pharmaceutiques doivent :

• présenter une présomption suffisante d’efficacité pour une indication figurant sur la liste des besoins médicaux non rencontrés
• ne pas encore disposer d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) ni d’un avis du CHMP pour cette indication
• disposer d’un programme :
• d’usage compassionnel 
• OU d’un programme d’aide médicale d’urgence auprès de l’Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS), déjà approuvé ou faisant l’objet d’une demande en cours. Dans ce cas, la décision de la Commission d’Avis en cas d’Intervention Temporaire (CAIT) dépend de l’approbation du programme.

Pour l’accès rapide, les spécialités pharmaceutiques doivent :

• avoir obtenu une AMM après avoir bénéficié d’un accès précoce
• OU être reconnues par l’Agence européenne des médicaments (EMA) comme une réponse à un besoin médical non rencontré via un statut PRIME ou une procédure accélérée.

Décisions-cadres concernant l’accès précoce

Pour pouvoir bénéficier d’une intervention pour cette décision-cadre, les patients doivent répondre à des conditions déterminées par dossier. Ces conditions sont fixées dans les décisions-cadres respectives.

Décisions-cadres concernant l’accès rapide

Pour pouvoir bénéficier d’une intervention pour cette décision-cadre, les patients doivent répondre à des conditions déterminées par dossier. Ces conditions sont fixées dans les décisions cadres  respectives.

Décisions de cohorte non encore clôturées

Il n’est plus possible de demander des décisions de cohorte, celles- ci sont remplacées par des décisions-cadres.
La décision de cohorte mentionnée ci-dessous reste toutefois d’application afin d’assurer la continuité des soins.

Qui peut demander une décision-cadre ?

Une décision cadre pour un accès précoce ou pour un accès rapide peut être demandée auprès du secrétariat de la Commission d’Avis en cas d’Intervention Temporaire dans l’utilisation d’un médicament par :

• le ministre des Affaires sociales
• le ministre de la Santé publique 
• l’entreprise elle-même.

Cette décision cadre  peut donner lieu à une intervention de l’assurance soins de santé dans le cadre des programmes d’accès précoce ou d’accès rapide.

Depuis le 1er mars 2026, les entreprises doivent introduire leur demande par voie électronique.

Vous trouverez sur notre page web dédiée le guide pratique pour demander l’intervention dans le cadre d’un accès précoce ou d’un accès rapide.  

Qui peut demander une intervention individuelle ?

Après une décision‑cadre positive d’accès précoce ou d’accès rapide, des demandes individuelles peuvent être introduites. 
La demande doit être introduite par le médecin spécialiste traitant, par voie électronique sécurisée, auprès du secrétariat de la Commission d’Avis en cas d’Intervention Temporaire dans l’utilisation d’un médicament. Nous développons actuellement une application afin de rendre ce processus possible.

Que paie le patient ?

Si la décision individuelle est positive, le patient ne paie rien pour le médicament ou la spécialité pharmaceutique.

Quels sont les montants des interventions ?

Montants de l’intervention dans le cadre d’un accès précoce

L’intervention dans le cadre du programme d’accès précoce se compose de deux parties :

• Intervention forfaitaire par décision cadre : 25.000 euros
   
• Intervention forfaitaire par bénéficiaire : 
  • 140 euros par mois de traitement entamé, si le principe actif est chimique et que le médicament n’est pas orphelin
  • 700 euros par mois de traitement entamé, si le principe actif est chimique et que le médicament est orphelin
  • 300 euros par mois de traitement entamé, si le principe actif est biologique et que le médicament n’est pas orphelin
  • 1.500 euros par mois de traitement entamé, si le principe actif est biologique et que le médicament est orphelin
  • 120.000 euros par traitement, si le principe actif relève d’une thérapie génique ou cellulaire.

Montants de l’intervention dans le cadre d’un accès rapide

L’intervention accordée dans le cadre du programme d’accès rapide consiste en une intervention forfaitaire par patient : 

• 140 euros par mois de traitement entamé, si le principe actif est chimique et que le médicament n’est pas orphelin
• 700 euros par mois de traitement entamé, si le principe actif est chimique et que le médicament est orphelin
• 300 euros par mois de traitement entamé, si le principe actif est biologique et que le médicament n’est pas orphelin
• 1.500 euros par mois de traitement entamé, si le principe actif est biologique et que le médicament est orphelin
• 120.000 euros par traitement, si le principe actif relève d’une thérapie génique ou cellulaire.

Calcul et paiement

Nous calculons et payons deux fois par an le montant de l’intervention dans le cadre de l’accès précoce ou de l’accès rapide.
Le calcul est effectué sur la base des demandes d’intervention individuelle approuvées et de la durée du traitement.
Dans le cadre de l’accès précoce, ce montant est majoré du montant forfaitaire, calculé sur la base du nombre de décisions cadres positives prises au cours de la période concernée.