Zeldzame ziekte: RIZIV vergoedt geneesmiddel voor SMA dankzij historische Europese samenwerking
08-10-2021
Het RIZIV vergoedt binnenkort het geneesmiddel op basis van onasemnogene abeparvovec voor bepaalde jonge patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). Dat is een zeldzame, neuromusculaire aandoening, die vaak fataal is. Deze vergoeding is het resultaat van een samenwerking waarbij België, Ierland, Nederland en Oostenrijk hun krachten bundelden om toegang te geven tot dit veelbelovende en experimenteel geneesmiddel.
Op deze pagina:
Innovatief geneesmiddel terugbetaald vanaf december voor heel jonge patiënten
Vanaf 1 december 2021 vergoedt de Belgische ziekteverzekering onasemnogene abeparvovec, bekend als Zolgensma®. Dit is een geneesmiddel voor de behandeling van de zeldzame aandoening spinale musculaire atrofie (SMA). Zonder behandeling, maken patiënten met deze aandoening een bepaald eiwit onvoldoende aan door een defect gen. Ze verliezen hierdoor zenuwcellen in hun ruggenmerg. Dit tast geleidelijk hun mogelijkheid om te wandelen, eten en uiteindelijk ademen aan, wat fataal kan zijn.
Als de eerste symptomen verschijnen wanneer de patiënt zeer jong is, is de ziekte het meest ernstig. We spreken dan over symptomatische SMA type 1. Daartegenover geldt: hoe vroeger de behandeling wordt toegediend, zelfs vóór de eerste symptomen, hoe groter de kans dat ze optimaal aanslaat.
Het RIZIV zal Zolgensma® vergoeden voor Belgische patiënten jonger dan 2 jaar of lichter dan 13,5 kg, die geen nood hebben aan permanente invasieve ademhalingsondersteuning, met:
- symptomatische SMA type 1,
- pre-symptomatische SMA en maximaal drie kopieën van het defect gen
Gedurende het eerste jaar zouden 13 kinderen het geneesmiddel vergoed krijgen.
Het doel van deze nieuwe behandeling is dat de patiënt het eiwit voldoende aanmaakt om de zenuw- en spierfunctie te verbeteren. Bij optimale werking, heeft de patiënt mogelijks minder ademhalingsondersteuning nodig en kan die voor korte tijd zonder hulp zitten. Studies tonen aandat kinderen na behandeling zouden kunnen staan en wandelen, hoewel hiervoor meer uitgebreid onderzoek nodig is. Hoe vroeger de behandeling gebeurt, hoe groter de kans dat ze aanslaat.
Onze internationale samenwerking doet de kost zakken, die het RIZIV op zich neemt
Het farmaceutisch bedrijf legde de prijs van dit geneesmiddel vast op twee miljoen euro. Dankzij de onderhandeling binnen het Beneluxa-initiatief is er een akkoord bereikt over lagere kost voor de ziekteverzekering, die de financiële last op zich neemt. De patiënt zal dus kosteloos toegang hebben tot het geneesmiddel.
België, Ierland en Nederland onderhandelden samen over de prijs en voorwaarden om het geneesmiddel ter beschikking te stellen aan patiënten. Oostenrijk trad op als neutrale waarnemer en ‘reviewer’ van de wetenschappelijke beoordeling. Door hun gedeelde kennis konden de landen een geïnformeerde beslissing maken, terwijl hun gezamenlijke onderhandeling zorgde voor duurzame, (financieel) verantwoorde en verantwoordelijke toegang.
Voor het eerst bundelen 4 Europese landen hun krachten voor toegankelijke zorg. Samenwerking op zich is daarentegen niet uniek. België werkt vaak samen op het domein van farmaceutisch beleid met gezondheidsinstellingen in Ierland, Nederland, Luxemburg en Oostenrijk via het BeNeLuxA initiatief voor onderzoek, uitwisseling van kennis en ervaring en onderhandelingen rond de terugbetaling van geneesmiddelen. Zo maken we veelbelovende en vaak dure geneesmiddelen toegankelijk voor wie ze nodig heeft.